Significancia estadística en la clínica

Publicado el enero 14, 2021 por Cindy Denisse Leyva De Los Rios

¿Qué pensarías si te dijera que realicé un estudio que muestra que una sola píldora puede reducir significativamente el cansancio sin ningún efecto secundario?

¿La probarías? ¿La recomendarías? ¿O acaso necesitas más información para decidir? Tal vez, te encuentres un poco escéptico, pero no te preocupes: te mostraré mis resultados, así que no tomes una decisión aún.

Por ahora, imaginemos este escenario…

Primero necesitas saber cómo se llevó a cabo dicho estudio:

• Se tomó a un grupo de 2000 adultos entre los 20 y 30 años de edad, los cuales padecían de cansancio constante. Después, los participantes fueron aleatoriamente (i.e., lanzando una moneda) divididos en dos grupos de 1000 participantes cada uno.
• A un grupo de participantes (el grupo intervenido) se le dio la nueva droga energylina. Mientras que el otro (el grupo control), fue tratado con una píldora placebo.
• Nadie sabía —ni los participantes ni los investigadores involucrados en el experimento— qué grupo estaba tomando energylina o placebo. Los participantes tomaron dos píldoras al día durante 3 semanas.
• Se utilizó una escala para medir los niveles de cansancio de los participantes antes y después del ensayo. Esta escala asignaba un puntaje del 1 al 20 según el nivel de cansancio, donde un puntaje de 1 significaba que el participante se sentía totalmente descansado, y un puntaje de 20 indicaba que el participante se encontraba totalmente exhausto.
• Los resultados revelaron lo siguiente: 90% de los participantes que pertenecía al grupo tratado con energylina mostró una disminución de 2 puntos en la escala. Por otro lado, el 80% de los participantes asignados a placebo, mostraron una mejoraría con la disminución de 1 punto en la escala.
• Esta diferencia entre los dos grupos fue estadísticamente significativa (valor p menor a 0,05), lo que significa que al final de las 3 semanas de prueba, los participantes pertenecientes al grupo intervenido con la droga experimental energylina se sintieron significativamente menos cansados respecto a los participantes del grupo control.

¿Significa entonces que el tratamiento es efectivo? ¿Deberías tomar energylina? ¿O tal vez debería ser prescrita por cada doctor para tratar el cansancio?

No necesariamente…Dejemos en claro algunas cosas primero:

Hasta este punto, te estarás preguntando ¿Por qué el título de este blog es “significancia estadística contra significancia clínica?

Bueno, te explicaré ahora… los resultados que te di estaban allí para ayudarte a tomar una decisión. Tú quieres saber si la energylina es lo suficientemente efectiva para recomendarla a pacientes que sufren de fatiga pero  ¿Los resultados te convencieron?

Antes de que me des tu respuesta, déjame aclarar algo: la significancia clínica es la importancia práctica del efecto del tratamiento, es decir, que el resultado del tratamiento sea real, palpable y notorio en la vida diaria de un paciente. Por ejemplo, imagina un tratamiento seguro (sin efectos adversos importantes) que pueda reducir el número de horas que sufrirás los efectos de un resfriado, reduciéndolos—de sus regulares 72 horas—a tan sólo 10 horas ¿Lo comprarías? ¡Sí, probablemente! Cuando tenemos un resfriado, lo que nos importa es sentirnos mejor tan pronto como sea posible. Así que en términos simples, si un tratamiento produce un efecto positivo y una notoria mejora al paciente, podemos llamarle “clínicamente significativo” (o clínicamente importante).

En contraste, la significancia estadística está regida por el valor p (y los intervalos de confianza). Cuando encontramos una diferencia donde el valor p es menor a 0,05, podemos llamarla estadísticamente significativa (así como los resultados mostrados arriba en nuestro ensayo hipotético). Si la diferencia es estadísticamente significativa, esto simplemente nos dice que es poco probable que hubiera la diferencia observada haya sido producida por casualidad. No obstante, esto no necesariamente nos habla sobre la importancia de esta diferencia o lo significativo que es para los pacientes.

Así que es importante considerar que los resultados del ensayo podrían ser:

• Estadísticamente significativos y clínicamente importantes: aquí es cuando tenemos una importante y significativa diferencia entre los grupos y que la estadística apoya estos resultados. (siendo la cara opuesta de esto cuando una diferencia no es ni clínica ni estadísticamente significativa)
• No estadísticamente significativos, pero clínicamente importantes: esto es lo que muchas veces puede suceder si el tamaño muestral del estudio no es lo suficientemente grande para detectar una diferencia entre ambos grupos, por ejemplo. 
• Estadísticamente significativos, pero no clínicamente importantes: este resultado se da frecuentemente cuando tu tamaño muestral es grande. Si tienes suficientes participantes, hasta las diferencias pequeñas y triviales entre grupos pueden convertirse en una significancia estadística. Es importante recordar esto. Sólo porque un tratamiento sea estadísticamente mejor que otro, no significa que dichas diferencias sean clínicamente importantes o significativas para el paciente, necesariamente.

Volviendo a nuestro estudio hipotético, lo que obtuvimos fue ¿Estadísticamente significativo? ¿Clínicamente significativo? ¿O ambos?

Recuerda que tenemos dos grupos con 1000 participantes en cada uno. En el grupo intervenido, 90% de los participantes mejoraron por 2 puntos en la escala de cansancio, mientras que el 80% de los participantes en el grupo placebo mejoraron por 1 punto en la escala de cansancio.

¿Es notable la diferencia entre los dos grupos? ¿Comprarías el medicamento con tal de tener un punto menos en la escala de cansancio, en comparación con no tomar nada? Probablemente no. Es posible que solo estuvieras dispuesto a tomar esta nueva píldora si el beneficio fuera más grande o más notable para ti. Por esta pequeña mejora, tal vez no valga la pena el costo de la píldora. Así, aunque los resultados puedan ser estadísticamente significativos, pueden no ser clínicamente importantes.

Para evitar caer en la idea errónea de pensar que porque un resultado es estadísticamente significativo, también debe ser clínicamente importante, puedes considerar estos puntos:

• Busca si los autores mencionaron específicamente si las diferencias observadas son clínicamente importantes o no.
• Ten en cuenta el tamaño de la muestra. En muestras muy grandes, incluso pequeñas diferencias sin importancia clínica pueden llegar a ser estadísticamente significativas.
• Toma en cuenta el tamaño del efecto. En general, cuanto mayor sea el tamaño del efecto, es más probable que haya una diferencia significativa para los pacientes.

Para concluir, sólo porque una intervención  demuestra mejoras estadísticamente significativas en algún desenlace de una determinada condición o situación de salud, no significa necesariamente que estas mejoras serán clínicamente significativas (es decir, importantes para los pacientes).

Por ello, y colocando los elementos de juicio en la mesa que aquí os propongo, sólo queda en los pacientes y los clínicos la decisión.

Autora: Cindy Denisse Leyva De Los Ríos – Universidad Autónoma de Sinaloa

Referencias:

Carlos Alberto Cuello García, Giordano Pérez Gaxiola. Medicina basada en la evidencia. Fundamentos y su enseñanza en el contexto clínico. Primera edición. México: Editorial Médica Panamericana. 2015

Tags: